FRENADA CON TERAPIA GÉNICA LA DEGENERACIÓN MUSCULAR EN RATONES

Investigadores del Instituto Nacional de Neurología de Milán, en Italia, han utilizado terapia génica para frenar la degeneración muscular en ratones que padecían paraplejia hereditaria espástica.

La investigadora Elena Rugarli y su equipo del Instituto Nacional de Neurología de Milán, en Italia, han logrado detener, en ratones con paraplejia hereditaria espástica (HSP, en sus siglas en inglés) la degeneración de fibras nerviosas de músculos sensoriales y esqueléticos gracias a la utilización de terapia génica.
Su trabajo aparece publicado en la edición digital de 'Journal of Clinical Investigation' y abre nuevas expectativas para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas ocasionadas por la pérdida de función de un gen determinado.
La HSP es un desorden neurodegenerativo causado por una pérdida progresiva de sensibilidad en los axones, fibras nerviosas de los músculos sensoriales y esqueléticos.
Se caracteriza por la debilidad, espasticidad y daño funcional en los miembros inferiores y normalmente se debe a mutaciones en el gen que codifica la proteína paraplegina.

Sin cura
Normalmente, los enfermos de HSP están postrados en una silla de ruedas.
Además, no existe cura para la dolencia.
El estudio ha demostrado que un solo envío de paraplegina por un sector viral a las neuronas del motor espinal en ratones con HSP, antes de que se manifiesten los síntomas, es suficiente para frenar la degeneración de las axonas durante más de diez meses.
El envío de esta proteasa, dependiente de la energía mitocondrial, mejoró la función motora de los ratones.
Esto demuestra que el transporte de una proteína intracelular a las neuronas de la espina motora, gracias a la transferencia genética, puede ser útil no sólo para el tratamiento de la HSP, sino también para otros tipos de desórdenes de los nervios periféricos con origen genético conocido.