HALLAN UN MÉTODO DE ACTIVACIÓN Y DESACTIVACIÓN DE GENES EN TERAPIAS GÉNICAS

Un grupo de investigación en terapia génica del Centro Médico Cedars-Sinai, en Estados Unidos, ha desarrollado un nuevo método para que genes terapéuticos activen o desactiven un mecanismo que permita mejorar y hacer más seguras y efectivas terapias basadas en células madre.


Científicos del Centro Médico Cedars-Sinai, en Estados Unidos, han desarrollado un método que permite a los investigadores en terapias génicas controlar la activación de un gen incluso en presencia de una respuesta inmune al adenovirus, que aparece en la mayoría de pacientes sometidos a ensayos clínicos y representa uno de los mayores obstáculos para el establecimiento de terapias génicas en humanos en ensayos clínicos.

Tal y como aparece publicado en el número de enero de "Journal of Virology", el desarrollo de un nuevo sistema de entrega que puede regular de forma más efectiva la expresión de genes terapéuticos tiene numerosas implicaciones. Entre ellas, la mejora de la terapia con células madre y sus estrategias, que puede servir para tratar enfermedades neurodegenerativas en la práctica clínica. El estudio, para el que se utilizaron ratas de laboratorio, se ha centrado en el área del cerebro que ya ha sido objetivo de terapias genéticas en el tratamiento del Parkinson.

"Algunas enfermedades tratadas con terapia génica necesitan de constante expresión terapéutica, mientras que otras pueden tener periodos de remisión y sólo requieren tratamiento en sus estadios de actividad. Así, un sistema que pueda monitorizar la producción de genes terapéuticos es una herramienta importante en el desarrollo de las terapias génicas", ha afirmado María Castro, coautora del estudio y codirectora del Centro de Investigación de Genética Terapéutica en el Cedars Sinai.

Hasta el momento, los investigadores se enfrentaban a efectos secundarios como peligros tóxicos, sobreexposiciones genéticas y reacciones inmunes indeseadas. "Gracias al desarrollo de un interruptor genético en el vector de transferencia de un gen novel podremos superar estas barreras y pasar a la siguiente etapa de investigación", ha apuntado Pedro Lowenstein, codirector del instituto.

TETRACICLINA
El interruptor en cuestión se activa en presencia del antibiótico tetraciclina. En el caso de que este método se probara en humanos, los pacientes la necesitarían antes de comenzar la terapia génica. El sistema que incluye el interruptor produce también una proteína conocida como silenciadora, que desconecta la expresión del gen cuando no está activa y previene de fugas del gen terapéutico cuando ya no se necesita de su actuación. Además, es igualmente funcional en presencia de una infección por adenovirus.
El siguiente paso en el desarrollo de este sistema será activar el interruptor para, a su vez, activar compuestos efectivos en la reversión de los síntomas. Sanar las neuronas dañadas en pacientes con Parkinson es otra de las metas, mientras que la fase clínica con humanos puede comenzar en su primera fase en un futuro próximo.
Tomado de DIARIO MEDICO